Молекулярные биологи из США разработали методику, позволяющую использовать древний ретровирус птиц R2 для вставки произвольных генов в конкретные сегменты ДНК в геном множества разновидностей живых существ, в том числе млекопитающих и людей. Об этом сообщила пресс-служба Университета Калифорнии в Беркли.
"Существующие геномные редакторы, такие как CRISPR/Cas9, позволяют или исправить мелкие мутации в генах, или же отключать их путем внесения небольших изменений в структуру этих участков ДНК. Разработанный нами подход дополняет эти возможности, так как он позволяет вставлять в ДНК полные копии генов и исправлять проблемы, связанные со сбоями в работе их аналогов", — заявила профессор Университета Калифорнии в Беркли Кейтлин Коллинс, чьи слова приводит пресс-служба вуза.
Ученые совершили это открытие при изучении свойств так называемых ретротранспозонов. Так ученые называют фрагменты древних ретровирусов, сохранившиеся в геноме человека и других многоклеточных людей, которые обладают способностью вставлять новые копии самих себя в определенные сегменты генома. Эту особенность ретротранспозонов ученые давно пытаются приспособить для решения разных задач.
Недавно американские молекулярные биологи обнаружили, что один из таких участков, ретротранспозон R2, присутствующий в геноме большого числа птиц и некоторых беспозвоночных, идеально подходит для использования в качестве основы для новой системы редактирования генома. Это связано с тем, что этот древний ретровирус обычно вставляет свои копии в ту часть ДНК его носителей, случайное повреждение участков в которой не приведет к фатальным последствиям для индивида.
Опираясь на эту идею, ученые модифицировали РНК-копию той версии ретротранспозона R2, которая присутствует в геноме воробьев и некоторых певчих птиц, и ввели ее вместе со специальным РНК-шаблоном, кодирующим вставляемый ген, в культуру человеческих клеток. Последующие наблюдения показали, что древний ретровирус успешно вставил новый ген в ДНК более половины клеток, в результате чего те начали светиться зеленым цветом.
Как отмечают ученые, это говорит о возможности использования R2 и других древних ретровирусов для точечного редактирования генома и интеграции в него длинных сегментов ДНК. В перспективе это позволит создать генные терапии от большого числа болезней, возникающих в результате повреждения конкретных генов, в том числе гемофилии, дистрофии, тирозинемии и многих других тяжелых генетически обусловленных заболеваний.
