Команде исследователей из университета Киото удалось подавить прогрессирование болезни примерно в половине экспериментальных случаев.
По данным агентства Kyodo, первый этап испытаний с помощью так называемого iPS-скрининга начался в 2019 г. Учёные вырастили из кожи пациентов индуцированные стволовые клетки, которые затем превратили в моторные нейроны, чтобы воспроизвести патологию БАС.
Затем на полученных нейронах они протестировали более тысячи лекарств, по результатам чего был выбран препарат «Босутиниб», который применяется при хроническом миелолейкозе. У пяти из девяти пациентов наблюдалось подавление прогресса заболевания. Во втором этапе испытаний, начавшемся весной 2022 г., участвовали 26 пациентов. Они принимали «Босутиниб» на протяжение 24 недель. По крайней мере у 13 из 26 человек было отмечено системное улучшение показателей здоровья.
Учёные намерены подать заявку на одобрение лекарства для лечения БАС и начать последний этап испытаний.