Ученые Института научных исследований RCCS San Raffaele в Милане обнаружили, что гемопоэтические стволовые клетки (ГСК) могут изменять свою роль в генной терапии в зависимости от заболевания, которое они лечат.
Генотерапия с использованием ГСК является передовым методом лечения различных генетических заболеваний. Этот подход включает исправление генетических дефектов в стволовых клетках, что позволяет восстанавливать нормальную функцию клеток крови. Понимание долгосрочного поведения ГСК в рамках генной терапии имеет ключевое значение для повышения эффективности лечения и обеспечения длительного эффекта.
В исследовании, опубликованном в журнале Nature, ученые анализировали 53 пациента, которые проходили лечение генной терапией ГСК с использованием лентивирусов для лечения метахроматической лейкодистрофии, синдрома Вискотта-Олдрича и β-талассемии. Исследования показали, что стволовые клетки адаптируются и обеспечивают кроветворение, ориентируясь на конкретное заболевание.
Результаты показали, что клетки могут производить различные типы клеток в зависимости от характера болезни. Например, при β-талассемии стволовые клетки больше производят эритроциты, а при синдроме Вискотта-Олдрича — иммунные клетки.
