Биологи создали новую технологию сохранения жизни печени вне организма, которая улучшит тестирование генной терапии. Результаты опубликованы в журнале Nature Communications.
Генная терапия — это революционный подход к лечению серьезных наследственных заболеваний, который обычно направлен на замену или восстановление дефектного гена. Для доставки генов обычно применяют безвредный аденоассоциированный вирус (AAV), который обладает естественной способностью переносить генетическую информацию в клетки человека. Однако чтобы предсказать, как на новую терапию отреагирует организм человека, нужны модели для тестирования. Важно, чтобы они максимально точно воспроизводили условия в теле.
В новом исследовании ученые создали новый метод поддержания жизни печени человека в лаборатории. Для этого они использовали печени, которые не подходили для пересадки. Новый метод получил название нормотермической системы перфузии печени. Он позволит выяснить, как генная терапия повлияет на печень, чего нельзя было сделать раньше.
Новая модель печени человека позволит точнее оценить эффективную дозу геннотерапевтического препарата. Сейчас врачам приходится использовать высокие дозы, чтобы точно достичь эффекта.
«До настоящего времени инструменты доставки генной терапии были протестированы на моделях на животных, которые, хотя и неоценимы для оценки безопасности и нацеливания на другие органы и ткани, неадекватно повторяют работу этих методов доставки у пациента», — отметили ученые.
