Еще одно редкое заболевание — болезнь Фабри — в России будет лечиться с помощью препарата Фабагал, производство которого будет локализовано на российском предприятии. Причем выпускать лекарство в России будут по полному циклу, начиная с фармсубстанции. В результате, как обещают разработчики, стоимость годового курса жизнесберегающей терапии для одного пациента снизится на 40%. Сейчас лечение одного больного импортным препаратом обходится в 3,8 млн рублей в год.
Первый этап — синтез субстанции (действующего вещества для будущего лекарства) — завершен, его осуществили специалисты "НИЦ эпидемиологии и микробиологии имени Н.Ф.Гамалеи". Теперь предстоит наладить выпуск готовой формы препарата — на производственной площадке "НПО Петровакс Фарм". Об этом "Российской газете" сообщили в фармкомпании.
Это первый пример трансфера технологии производства субстанции в проекте по импортозамещению орфанных препаратов в России. Обычно в качестве сырья для производства используют импортные субстанции.
"Инвестиционный проект стартовал в 2022 году — была поставлена цель осуществить локализацию производства полного цикла препарата Фабагал (МНН агалсидаза бета). К настоящему моменту уже произведены первые серии субстанции агалсидазы бета на площадке Центра Гамалеи. Финальным этапом проекта станет производство готовой лекарственной формы препарата из российской субстанции на нашем предприятии. Ожидается, что это будет сделано в конце этого года", — пояснили "РГ" в компании.
На предприятии отмечают, что эффективность технологии позволит производить препарат в количествах, достаточных, чтобы обеспечить ферментозаместительной терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри.
Цель проекта — повысить доступность жизненно необходимого лечения для российских пациентов. Синтез субстанции — ключевое условие практически полного импортозамещения, а это значит, что можно будет гарантировать бесперебойные поставки лекарства для российских пациентов. Кроме того, лечение производимым в России лекарством будет стоить дешевле — экономия бюджетных расходов, по расчетам, составит около 500 млн руб. в год. Сейчас альтернативная терапия импортным препаратом составляет 3,8 млн рублей в расчете на одного пациента, а получают лечение 176 больных. Таким образом, переход на импортозамещающий препарат позволит сократить бюджетные расходы более чем на 2 млрд рублей.
Справка "РГ"
Фабагал применяется у взрослых и детей начиная с восьми лет для ферментозаместительной терапии болезни Фабри. Это тяжелое, генетически детерминированное заболевание вызывает поражение почек, нейропатическую боль в конечностях, застойную сердечную недостаточность, приводит к инфаркту и инсульту. Без ранней диагностики и правильно подобранной терапии больные быстро становятся глубокими инвалидами, заболевание прогрессирует и приводит к летальному исходу. Ферментозаместительная терапия позволяет снизить уровень инвалидизации и увеличить продолжительность экономически активной жизни пациентов на 5,7 года.
