Ученые из США и Австралии продемонстрировали метод генного редактирования CRISPR-Cas9, который способен деактивировать ВИЧ в резервуарных клетках. Это важный шаг на пути к потенциальному излечению от вируса иммунодефицита.
Суть метода
Специалисты определили белки, специфичные для клеток-резервуаров ВИЧ. Эти клетки, по сути, «спящие» резервуары вируса, которые неактивны, но могут «проснуться», приводя к началу или рецидиву заболевания. На основе этих белков были разработаны специальные молекулы РНК, называемые gRNAs (guide RNAs). gRNAs направляют «молекулярные ножницы» CRISPR-Cas9 к нужным участкам ДНК. При помощи одной gРНК, которая как бы «разрезает» вирусную ДНК, происходит инактивация ВИЧ. При этом сама ДНК не удаляется, но вирус перестает быть заразным. При помощи двух gРНК исследователям удалось не только дезактивировать, но и полностью удалить вирусную ДНК из резервуарных клеток.
Полученные результаты
В лабораторных условиях метод CRISPR-Cas9 продемонстрировал высокую эффективность. Ученым удалось «выключить» ВИЧ в ВИЧ-инфицированных бактериях. Впоследствии специалисты, используя gРНК, также успешно удалили вирусную ДНК из резервуарных клеток. Правда, на данный момент — это лишь доказательство того, что концепция работает. Необходимы доклинические и клинические исследования на людях, чтобы подтвердить эффективность и безопасность метода.
Кроме того, ученые хотят оптимизировать методику, чтобы получить более широкие возможности воздействовать на большинство резервуарных клеток. Если метод будет эффективен и безопасен, он может привести к созданию лекарства, способного полностью искоренить ВИЧ из организма.