Американские ученые-генетики из Калифорнийского университета в Беркли создали метод генной терапии для редкого и опасного наследственного заболевания — серповидной анемии. Технология предполагает использования фрагментов ДНК птиц. Исследование опубликовано в научном журнале Nature Biotechnology (NatBiotech).
Способ, получивший название «Точная РНК-опосредованная вставка трансгенов» (PRINT) основан на использовании ретротранспозон — элементов, кодирующих РНК в геноме. PRINT позволяет вставлять целые гены в геном, не вызывая при этом вызывающих рак мутаций.
PRINT включает в себя интеграцию новой ДНК в клетку с использованием методов, аналогичных технологии редактирования генома CRISPR-Cas9. Но, в отличие от CRISPR-Cas9, PRINT не устраняет мутации, а добавляет в геном дополнительные структуры для исправления причин генетических заболеваний.
Многие наследственные заболевания, такие как муковисцидоз и гемофилия, вызваны рядом различных мутаций в одном и том же гене, каждая из которых нарушает функцию гена. Любая терапия редактирования генов на основе CRISPR-Cas9 должна быть адаптирована к конкретной мутации человека. Генные добавки с использованием PRINT вместо этого могли бы доставить правильный ген каждому человеку с заболеванием, позволяя организму пациента вырабатывать нормальный белок, независимо от исходной мутации.
Ученые изучили более десятка геномов различных существ — от насекомых до мечехвоста — чтобы найти подходящий ретротранспозон. Как ни странно, лучшие варианты обнаружили у птиц — зебровых амадинов и белошейных воробьиных овсянок.
По словам команды, они получили подтверждение работоспособности метода PRINT. Но для его практического применения необходимы дополнительные исследования ДНК человека.
